近日,澳门镜湖医院举办肺动脉高压治疗新进展专家论坛,聚焦全球首创靶向肺血管重塑新药的临床应用与疗效突破,明确创新药物显著改善患者生存质量、降低死亡风险,为肺动脉高压规范化诊疗与区域协作搭建重要学术平台。
肺动脉高压被称为 “心肺隐形杀手”,是一类进展性、致死性罕见心血管疾病,以肺血管重构、阻力升高、右心衰竭为核心特征,传统治疗仅能缓解症状,难以逆转病程,患者 5 年生存率偏低,长期面临预后差、生活质量低的困境。随着医学研究深入,靶向肺血管重塑的创新药物问世,打破传统治疗局限,开启病因干预与长期生存改善的新时代。
本次研讨会上,国内外专家围绕索特西普等创新药物的作用机制、临床研究数据与真实世界应用展开深度交流。作为全球首个激活素信号抑制剂,索特西普突破内皮素、前列环素、一氧化氮三大经典通路限制,直接靶向肺血管异常增殖与重构根源,调节血管稳态,从病理机制上延缓甚至逆转疾病进展。多项 Ⅲ 期临床试验证实,该药物在标准背景治疗基础上,可使高危患者全因死亡、肺移植或病情恶化住院的复合终点风险降低76%,新诊患者临床恶化风险降低84%,24 周肺血管阻力平均下降34%,显著提升 6 分钟步行距离,改善活动能力与心功能。

镜湖医院副院长张振荣在会上介绍,医院已率先引入该创新药物,建立标准化用药路径、个体化评估体系与长期随访管理方案,覆盖适应症筛查、剂量调整、不良反应监测、康复指导全流程,确保药物安全可及、疗效最大化。临床实践数据显示,接受新药治疗的患者,胸闷、气促、乏力等症状快速缓解,右心功能指标持续改善,再住院率显著下降,中长期生存率较传统治疗组明显提升,为重症与难治性患者带来长期生存希望。
与会专家一致认为,肺动脉高压治疗已从 “症状控制” 迈向 “病因干预”,创新药物的普及是提升生存率的核心抓手。粤港澳大湾区应加强学术联动、数据共享与诊疗协作,推动新药规范应用、基层医师培训与患者科普教育,构建早筛、早诊、早治、长管的全周期管理模式,缩小区域诊疗差距,让更多患者受益于前沿医学成果。

本次研讨会凝聚多学科共识,明确创新药物在肺动脉高压治疗中的核心地位,为区域诊疗水平升级提供方向。随着新药可及性提升与规范化管理落地,肺动脉高压将从 “不治之症” 逐步转为可管控、可长期生存的慢性疾病,为患者点亮生命之光,推动罕见病诊疗事业迈向高质量发展新阶段。